7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
这个假期，年轻人为何喜欢“躺平式旅游”******
明明是外出旅游，陈旺和她的朋友却拒绝打卡网红景点，非常默契地一起在民宿点外卖，投屏看脱口秀；明明去了热门旅游城市过春节，张悦一家却选择住在偏僻的地方，每天睡到自然醒，只偶尔去沙滩上散步放烟花；明明是星级度假游，宁枫却特意避开热门城市，去小县城体验五星级服务。
相比以往攻略详细、准备充足的“打鸡血式旅游”，这届年轻人开始了“躺平式旅游”，他们不再挤破头打卡网红景点，拍全是“后脑勺”的游客风景照，跟随必吃榜在餐厅门口排长队。轻松、陪伴、享受成为“躺平式旅游”的关键词。
不做规划，就像体验“人生试用装”一样
厦门大学的陈旺喜欢周末节假日跟朋友们周边游，不同的是，他们的旅行从来不做规划，说走就走。陈旺说，“如果感觉最近比较累，我们就会商量着提前把这周作业做完，利用周末时间出去放松一下，自驾或是坐车都很随意，也很少提前做规划”。
出去游玩，他们往往主动避开网红打卡点，选择比较小众的景点。他们会一时兴起去坐摩天轮，在小巷子里七拐八拐，遇到当地的特色小吃就买来尝尝。
虽然游玩景点很消极，但他们在民宿里却玩得很开心。“睡到自然醒，点外卖，一起投屏看脱口秀几乎是我们固定不变的项目。”陈旺说，“有一次外面下雨，大家都起得很晚，我们就去楼下超市买了些螺蛳粉自己煮来吃。女生甚至还给男生搞起了美妆试验，一直玩到天黑雨停了才出门。出去以后我们也没有目的地，索性就席地而坐聊天到深夜”。
大家一起去东山岛旅行，没出发前，因为手头还有一些事情没有处理，陈旺几次三番想要放弃。“真的来到东山岛后，在大海边会觉得这趟真值。我会放松下来，变得很松弛。”陈旺说，“给旅行做减法，不为旅行赋予太多意义，会更容易享受旅行本身”。
也许生活就需要紧紧松松再紧紧再松松，“如何规划旅行取决于你对旅行抱有什么样的目的，我们的目的就是来放松，所以我们会睡到自然醒，把平常没有睡的觉都补回来，睡好了再去玩。享受当下才会更有动力、更有能量去面对未来”。
陈旺和她的朋友们将自己的旅行定义为“人生试用装”，“就像化妆品的试用装、小样一样，这样轻松自在的旅行是我们人生的‘小样’。偶尔偏离正常的生活轨道去放空自己，过舒服的日子”。
闹中取静，感觉时间都慢了下来
春节期间，新婚不久的张悦和老公带着双方父母自驾两千多公里来到海南过年。舟车劳顿后，他们决定调整旅行方案，开启“海南躺平游”。
远离人群，他们选择住在一处偏僻的乡村民宿。正是这样临时的决定，让全家意外地度过了一个完全不同的春节假期。
张悦形容一家人在一起“非常安逸”，“我们住的地方比较偏僻，有一种避世的感觉。大家每天都没什么规划，随遇而安。早上睡醒之后一起吃早饭，用艾灸泡泡脚，中午在院子里吃火锅，下午可以出去体验农家乐或是全家人围在电视机前追剧，晚上就去海边散步或是一块打扑克牌，偶尔还会放烟花”。
张悦说今年春节少了些走亲访友的过年气氛，却多了许多跟家人相处的时间，“这样的旅行方式跟我们在家时是不一样的，以往春节大家都是各忙各的聚会，在这里我们可以为了一餐饭一大早去买菜，花很多时间一起做饭、洗碗。全家人一起说说笑笑，感觉时间都慢了下来”。
“我之前是一个非常有旅游精神的人，出去旅游一定要打卡当地最著名的景点，吃特色小吃，把能体验的都体验一遍”。但这次的“海南躺平游”改变了张悦的想法，“其实工作也好，挣钱也好，我都是想有更多时间，有更强的经济实力，带家人一起品味美食、体验风景。前提是要跟家人舒适、安逸地在一起，这样的风景才更有意义”。
品美食看日落，将舒适度摆在第一位
与张悦“闹中取静”的旅游思维不同，宁枫和女朋友选择去小县城住五星级酒店，“一晚500多元的价格在北京只能住普通酒店，但是在县城我们可以享受五星级酒店的硬件设施和服务，我觉得很值”。
旅游期间，宁枫和女朋友几乎有一大半的时间都待在酒店。酒店里有酒吧、餐吧、游泳池，甚至还有健身房、桑拿房、电竞区，“光是体验这些项目，我们就已经玩不过来了”。
偶尔宁枫也会跟女朋友在县城转转，“县城节奏很慢，我们会找些苍蝇馆子品尝最地道的当地美食，坐在公园的椅子上一起看日落，或是一起去海边蹚水。岁月静好不过如此吧”。
近年来，像宁枫这样的年轻人不在少数，他们的旅行不再是为了看更多的风景，而是将舒适度、体验感摆在第一位。为了迎合这些年轻人的需求，酒店也开始积极探索，比如江南主题酒店，以江南文化为特色，让游客不出酒店沉浸式体验江南文化；睡眠主题酒店，抓住都市人工作压力大、睡眠质量差，假期只想好好睡一觉的诉求，利用各类“科技狠活”助眠。
假期结束后，宁枫说，“我们已迫不及待在寻找下一个县城五星级酒店了”。
“躺平式旅游”看似佛系却并不摆烂，这届年轻人拒绝被传统旅游观绑架，他们用这种新兴旅游方式表达自己对于旅行的看法。
陈旺说，“这种放松式的旅游对我们来说是一种低成本的消遣，包括情绪上的低成本，用最低的成本获得最大的快乐”。
张悦说，“旅行的意义就在于与重要的人一起，记录沿途的点点滴滴，去哪里、做什么反而是无所谓的”。
宁枫说，“游历名山大川固然是好，但我更喜欢慢下来，在忙碌的生活里喘口气，感受岁月静好，这才是旅行的真谛”。
中青报·中青网见习记者 谭思静 来源：中国青年报
